第一节　临床试验的概念与意义

临床试验（clinical trial），指以人体（患者或健康受试者）为对象的试验，意在发现或验证某种试验药物的临床医学、药理学、其他药效学作用、不良反应，或者试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，以确定药物的疗效与安全性的系统性试验。［引自国家药品监督管理局2020年颁布的《药物临床试验质量管理规范》］

1996年ICH制定的《临床试验管理规范》中对临床试验的定义是：临床试验或临床研究是指在人类对象中进行的任何意在发现或证实一种试验用药品的临床、药理学和/或其他药效学作用；和/或确定一种试验用药品的任何不良反应；和/或研究一种试验用药品的吸收、分布、代谢和排泄，以确定药物的安全性和/或有效性的研究。

根据美国国立卫生研究院L. M. Friedman的定义，临床试验是对人进行的，与对照相比较的，研究干预的效果和价值的前瞻性研究。

以上定义，虽然内容不尽相同，略有差异，但存在一些共同的信息。

首先，临床试验的研究对象确定为“人”，既可以是患者，也可以是健康人。动物研究的结果并不能直接证实药物在人身上的效果，因而不属于临床试验的范畴。另外，个案病例的研究由于没有考虑患者个体间的差异，也不应算是临床试验。而Ⅰ期临床试验虽然在健康人中进行，但能为治疗疾病的研究提供极其重要的安全性证据，因而也属于临床试验范畴。

其次，临床试验存在“干预（intervention）”。“干预”一般是指采用药物，也可以是手术、放疗、运用器械的诊断治疗手段、护理方法、宣教指导等。例如，早期肝癌患者手术切除治疗和肝移植治疗的疗效比较；腹腔镜胃旁路手术治疗肥胖症合并2型糖尿病的短期疗效探讨；预防脑卒中合理用药的宣教；骨折患者不同材料钢板固定治疗的效果比较；肝脏手术过程中止血药粉和缝合止血的效果比较等，都属于“干预”的范畴。

最后，临床试验需观察“干预”的作用。“干预”作用可以是对人有利的疗效，也可以是与人体安全性有关的不良反应，还可以是药物在人体内的代谢过程。“干预”作用不仅仅需观察短期的疗效和安全性，还需观察远期的效应，尤其是长期“干预”导致的不良反应。

因此，临床试验的核心就是针对人体进行一系列有计划的试验，目的是探索或验证在相同条件下，对未来同类患者的一种合适有效的处理方法，保护人体摆脱疾病的困扰，提高患者日常生活的质量。

临床试验的基本原理是利用样本（现有参与试验、接受干预处理的患者）的数据，对总体（所有同类病情且接受同样处理的患者）的信息进行统计推断，权衡干预处理的有效性和安全性，对未来患者的治疗处理提出指导性意见。

很多临床试验的“干预”因素都是药物，新药的临床试验显然也包含在此范围之内。然而，对于药物和药品的概念，还是有所区别。药品是一个法律上的概念，我国《中华人民共和国药品管理法》中对药品的定义是，用于预防、治疗、诊断人的疾病，有目的地调节人的生理功能并规定有适应证或者功能主治、用法和用量的物质，包括中药、化学药和生物制品等。而对于那些处于研发状态，根据前期研究已证实具有预防、治疗、诊断人的疾病的物质，则属于药物范畴。只有经国家有关部门批准上市的药物，才能称之为药品。