四、中医药开展真实世界研究的必要性和领域

中医临床实践是迄今为止保留最为完整和系统的传统医学体系，历史悠久，理论体系完备，临床应用广泛，深受广大患者欢迎。中医药在发展和传承过程中，一方面与现代西医进行结合，产生了中西医结合医学，另一方面中医药国际化进程加速了中医尤其是针灸的国际化传播和应用。中医临床实践的特点与西医有较大的不同，主要体现在整体观和辨证论治上，中医医疗实践将患病的人作为整体看待和治疗，是个体化医疗最早的体系，在西医领域近10年倡导的精准医学顺应了中医发展的模式。由于中医的独特性和复杂性，其疗效的评价难以用单一的研究设计类型加以评价。加之中医的人文关怀和综合性干预手段，进而提出了中医疗效评价的多元化需求。因此，在评价的方法学领域，人们已经充分地认识到需要贴近临床的评价方法，而真实世界研究的方法为中医疗效评价提供了路径和手段。可以这样认为，中医的疗效评价正在向两个方向发展，一是开发新药和新技术的方向发展；二是保持传统诊疗体系的基于实践的综合干预评价，后者就需要兼顾科学严谨性的同时也需要具备反映客观现实的灵活性。

中医临床的治疗领域主要涉及以患者为中心的症状缓解。临床上寻求中医治疗的患者往往存在强烈的主观选择，或者是既往对西医治疗不够满意转而寻求中医治疗。此外，在随机对照试验中，部分患者会拒绝参与随机对照试验，或者研究对象存在有违伦理的情况，如具备手术指征、母乳喂养、更年期雌激素替代疗法、晚期癌症患者，或者常规的干预性研究（如随机对照试验）被排除在外的病患，如孕妇、儿童、老人、有合并症的患者。这些现实问题促使人们探索基于临床的研究方法，而真实世界的研究方法能够充分体现这些特点，并具有较好的可行性和患者对治疗的良好依从性。在中医药的临床评价领域，真实世界研究也可以用于中成药上市后评价，探索其临床应用的优势人群和适应病证，同时为中药药物不良反应提供长期使用的安全性证据；同时，结合社会学定性研究方法，允许人们探索中医实践的获益，充分体现患者为中心的临床评价，而不仅限于理想场景下的特异性疗效评价。此外，真实世界研究也可以用于中西医结合优势互补的范式和方案优化，为临床疗效提高建立证据基础。最后，可以为研发新的治疗手段和方法提供前期临床研究的基础。