自序

医学的进步在于不断地研究和创新，面对越来越复杂的卫生健康需求，医学研究的范式也在不断更新。但无论如何变化，临床研究仍然是转化研究的关键环节，研究成果能否转化为临床应用取决于研究证据水平及其临床相关性。进入21世纪，循证研究促进了临床研究的证据基础和决策导向，强调证据的多元化（证据体），强调证据针对重要的临床问题（疾病的关键结局）。因此，临床导向的研究应当多元化，从经典的效力研究到以患者获益为中心的效果研究，后者更加强调基于现实世界开展临床研究，即近年来倡导的“真实世界研究”。可见，真实世界研究的模式提供了证据多元化的基础，增加了证据应用的外推性，使证据的转化效率得以提高。基于以上特点，真实世界研究受到了临床医学界的推崇，也得到国家相关管理部门的重视，为针对药物的二次开发和医疗器械的研制制定了新的路径和规范。

中医药具有独特的理论体系和诊疗方法，以及延续千年的实践基础，使之在临床的诊疗实践中具备典型的复杂干预特点。过去20年来，国内外学者努力探寻适合中医诊疗特点的疗效评价方法，取得了显著的进步，例如对中医复杂干预构成要素的解析，对中医临床实践特点的分析，包括个体化诊疗实践、整体观、动态调整、身心复合干预等。但也正是因为这些中医临床实践的特点，按照新药研发的路径和方法难以评价中医诊疗实践的综合疗效。为此，早在2007年科技部“973”中医理论专项中就专门立项开展中医辨证论治疗效评价的方法学研究，产出了定量与定性研究相结合的评价模式和基本方法。近年来，随着循证医学在中医药领域的应用和深入研究，以及疗效评价方法领域的国际进展，在临床研究行业领域又提出了“真实世界研究”的概念和方法。其本质是采用观察性研究为主的方法，在基于临床诊疗实践的场景下开展研究，甚至可以利用现有的诊疗数据（真实世界数据）开展影响决策的真实世界研究，并将来源于真实世界研究的证据加以实施运用，提高诊疗效果，促进有限医疗资源的使用效率。由于中医药自身的特点及在中医医疗机构开展随机对照试验的难度，真实世界研究为中医疗效评价带来了新的思路和方法。

近些年来，虽然中医药领域对真实世界研究抱有极大的兴趣和热情，但是开展的真实世界研究仍缺乏系统性的方法学指导，甚至存在概念的误解和方法学上的误用。因此，很有必要针对真实世界数据、真实世界研究、真实世界证据进行系统性的介绍，并结合在中医药领域国内外初步应用的案例，对方法学要点进行解读。为此，北京中医药大学循证医学中心团队牵头，组织国内中西医领域方法学专家组成编写团队，进行《中医临床真实世界研究》专著的编写，经过1年的筹划、组织、构思、论证、分工和编写，终于在2021年4月完成本书的组稿工作。全书分为上、下两篇，分别对真实世界研究的概念、原理、方法、开展的条件和基础，以及中医药领域实际应用的分析，进行了全面、系统的介绍。该书充分结合中医药的临床诊疗实际，有思路、有方法、有案例，汇集了国内相关政府机构既往发布的真实世界研究相关条例和管理规范，信息量大，实用性好，内容新颖，对指导开展中医药真实世界研究提供了重要的指引和参考。

本书的读者对象主要是中医和中西医结合领域开展真实世界研究的学者、医生、研究生、药师、护理人员等。本书可为读者提供真实世界研究的方法学指导，可以作为临床科研方法培训的参考教材，也可以作为研究生和住院医师规范化培训的参考书目。寄希望于读者在研究实践的过程当中提出问题，欢迎广大读者与编者们进行沟通交流，以便本书今后不断完善和提高。

北京中医药大学循证医学中心

教育部长江学者

2021年5月21日