第二章 真实世界研究的循证证据

第一节　真实世界研究设计类型

真实世界研究（real world study，RWS），也称为现实世界研究，是指针对预设的临床问题或决策需求，在真实世界环境下收集与研究对象健康有关的数据（真实世界数据，real world data，RWD）或基于这些数据衍生的汇总数据，通过统计分析，获得药物（医疗保健干预措施）的使用情况及潜在获益-风险的临床证据（真实世界证据，real world evidence，RWE）的研究过程。

真实世界研究有时会被简单地理解为观察性研究，这种认识并不全面。从本质上讲，研究问题决定研究设计，而研究设计决定数据获取方式和过程。尽管真实世界数据来自真实条件下的数据，这不代表真实世界研究设计局限于观察性研究。没有任何一种设计一定优于其他设计，每种设计都有优势和不足。没有任何一种研究设计能回答所有的研究问题，相同的研究问题可以采用不同的设计来解决。研究设计的选择首先要基于研究问题，即针对该问题选择哪种研究设计能最准确和精确地回答该科学问题。此外，研究数据的可得性、难度、质量、研究资源的多少、研究者的经验和研究合作网络也会影响研究设计。真实世界常见研究类型如图2-1所示。